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03 Mar 2025 | 7:47 h

¿Posible cura? Científicos logran eliminar cromosoma extra que genera el síndrome de Down

Científicos en lograron eliminar el cromosoma extra del síndrome de Down en células cultivadas, un avance que podría transformar la investigación genética. Aunque aún no aplicable en humanos, el estudio abre nuevas posibilidades para futuras terapias.

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    Síndrome de Down.

    Un equipo de científicos en Japón ha dado un paso significativo en la investigación genética al lograr eliminar el cromosoma adicional responsable del síndrome de Down. Este hallazgo, basado en herramientas avanzadas de edición genética, podría abrir nuevas perspectivas para el tratamiento de esta condición en el futuro.

    ¿Cómo se logró este avance?

    El síndrome de Down, también llamado trisomía 21, ocurre cuando una persona tiene tres copias del cromosoma 21 en lugar de dos. Para abordar este desafío, los investigadores emplearon una variante de la tecnología CRISPR-Cas9, un método de edición genética capaz de identificar y eliminar selectivamente el cromosoma extra sin afectar el resto del material genético.

    Los experimentos se realizaron con células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), obtenidas de pacientes con esta condición. A través de un proceso preciso, los científicos lograron reducir la cantidad de cromosomas en estas células a un número normal (46), lo que mejoró su viabilidad y abrió la posibilidad de futuras aplicaciones terapéuticas.

    Un paso prometedor, pero aún en desarrollo

    Si bien este avance representa una innovación clave en biotecnología, los investigadores enfatizan que el procedimiento aún no está listo para pruebas en organismos vivos. Antes de avanzar a ensayos en animales o humanos, es fundamental garantizar que la eliminación del cromosoma no genere efectos secundarios no deseados en el ADN restante.

    Luis Montoliu, investigador del Consejo Superior de Investigaciones Científicas, subraya la importancia de este hallazgo, destacando que el uso de CRISPR-Cas9 ha revolucionado la genética y la medicina. Sin embargo, aclara que no todas las condiciones genéticas pueden tratarse de la misma manera y que el camino hacia una posible terapia para el síndrome de Down aún es largo.

    A pesar de estos desafíos, la investigación marca un hito en la comprensión y el abordaje de las alteraciones genéticas, ofreciendo una nueva esperanza para futuras generaciones.

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